在德国，每年大约有1.3万人被诊断出患有白血病，这是一个涵盖各种血癌的总称。受影响的人中还有许多15岁以下的儿童和青少年。急性髓性白血病(AML)是一种常见且侵袭性很强的成人白血病。
在急性髓性白血病中，早期阶段的血细胞——干细胞和由它们产生的前体细胞——会发生转化。AML是儿童中第二常见的白血病形式，约占儿童和青少年所有恶性疾病的4%。
尽管接受了强化化疗，但在诊断和治疗后的前5年，只有20%至50%的患者存活;一半以上复发并死亡。此外，这些强化疗法有严重的副作用:特别是，它们会损害形成新血液的干细胞。因此，迫切需要开发专门针对AML的新疗法。
由法兰克福歌德大学儿科学系的Jan-Henning Klusmann教授和实验儿科血液学和肿瘤学研究所的Dirk Heckl教授领导的研究人员现在已经在动物实验中测试了这种白血病特异性疗法。他们使用一种包装在脂质纳米颗粒中的治疗性RNA分子来治疗患有白血病的动物。
该团队的研究成果发表在《白血病》杂志上。
“通过将其包装在脂质纳米颗粒中，我们原则上应用了与用于COVID-19免疫接种相同的技术，”Klusmann解释说。“脂质纳米颗粒将治疗性RNA运送到血细胞中。”
治疗性RNA miR-193b在2018年已经被描述为具有抗癌作用。在健康细胞中，miR-193b减缓了仅为细胞增殖而激活的信号通路，而干细胞很少使用这些信号通路。这就是为什么miR-193b被称为肿瘤抑制因子。然而，在AML细胞中，miR-193b的存在量不足，因此无法完成其作为肿瘤抑制因子的任务。
Heckl说:“多年来，科学家们一直在测试活性物质，这些活性物质可以作为抑制剂，干预AML细胞使用的这些信号通路。”“问题是这些物质只攻击一个成分，而miR-193b作用于信号通路的所有水平。这非常有效地阻止了异常细胞的分裂，并导致白血病细胞迅速死亡。”
治疗性rna的另一个优点是，与传统化疗不同，它们不会损害造血系统的干细胞，因为它们不依赖于被抑制的信号通路。
所有的实验动物都能很好地耐受含有活性物质的纳米颗粒的治疗，白血病细胞也被成功地击退了。克鲁斯曼总结道:“我们能够显著延长我们治疗的所有动物的生存时间，有些甚至被治愈了。”
尤其令人鼓舞的是，miR-193b在所有测试的AML亚型中都起作用:科学家在他们的试验中检测了四种不同类型的癌细胞，包括一种在唐氏综合症患者中常见的癌细胞。
“过去，非编码rna和它们的基因被认为是垃圾DNA，”克鲁曼解释说。“现在我们已经开发出一种基于这种‘垃圾’的疗法，有望为髓性白血病提供一种新的、非常具体的治疗选择。”希望这种疗法可以支持未来的化疗，这样它们就不必那么密集了。
更多信息:Hasan Issa等人，miRNA-193b-3p模拟物在急性髓性白血病中的临床前检测(2023)。DOI: 10.1038/s41375-023-01937-6
由法兰克福歌德大学提供
引用:用治疗性RNA对抗白血病(2023,11月27日)检索自https://medicalxpress.com/news/2023-11-leukemia-therapeutic-rna.html
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