肌强直性营养不良1型(DM1)是一种以进行性肌肉无力为特征的遗传性疾病。尽管最近做了很多努力，但目前还没有治疗方法。但是现在来自日本的研究人员可能已经找到了一种治疗方法。
在《ecclinicalmedicine》上发表的一项研究中，大阪大学的研究人员报告了一种创新的方法，可以确定DM1可能的新治疗方法，该方法刚刚以优异的成绩通过了第二阶段的临床测试。
DM1是最常见的肌肉萎缩症。它是由一种基因突变引起的，这种突变影响了被称为选择性剪接的基本过程，这对于正确组装全身的蛋白质很重要。通过这种方式，引起dm1的突变会影响许多不同的身体系统，导致各种难以治疗的症状。
为了确定DM1的潜在治疗方法，研究小组使用了药物重新定位筛选，这种方法是测试已经用于特定目的的药物对其他疾病的影响。他们发现红霉素——鉴于它作为抗生素的广泛使用，你可能已经对它很熟悉了——可能对DM1有效，因为它有改善剪接异常的潜力。
“在DM1细胞和小鼠模型的临床前试验成功后，我们对红霉素寄予厚望，”该研究的主要作者Masayuki Nakamori说。“作为将这种药物投入临床的下一步，我们对30名DM1患者进行了试验，以研究这种治疗的安全性和耐受性，次要目标是调查其疗效。”
研究人员给30名患者中的6名服用安慰剂，12名接受低剂量(500毫克)红霉素治疗，12名接受高剂量(800毫克)红霉素治疗，疗程为24周。由于这些长期剂量已经用于治疗其他疾病，研究人员希望安全性数据是积极的——幸运的是，他们是对的。
“我们也对测试红霉素对DM1患者的疗效非常感兴趣，”Masayuki Nakamori解释说。“为了做到这一点，我们主要是在患者的肌肉活检中直接观察异常剪接的标记。”
虽然这种疗效测试没有显示出什么显著的结果，但研究小组注意到，一些接受红霉素治疗的患者在剪接标志物方面表现出重大改善，这表明一些患者的反应比其他患者更好。进一步的分析还显示，一些剪接标记在一种剂量的红霉素下有显著改善，而在另一种剂量下没有，表明剂量可能是重要的。
尽管样本量很小，但研究人员非常乐观。红霉素仍然是一种有希望的治疗选择，后续的2b期和3期试验应尽快进行，以确定这种广泛使用的抗生素是否可以成功治疗DM1，或至少是一部分患者。
更多信息:Masayuki Nakamori等人，红霉素治疗1型肌强直性营养不良:一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期试验，ecclinicalmedicine(2023)。DOI: 10.1016/ j.j eclinm.2023.102390期刊信息:ecclinicalmedicine由大阪大学提供引用:一种常见抗生素治疗肌肉萎缩症的标签外使用(2023,12月27日)2023年12月27日检索自https://medicalxpress.com/news/2023-12-off-label-common-antibiotic-muscular-dystrophy.html。除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。内容仅供参考之用。
